Альдуразим

зміст

1. Показання до застосування
2. Форма випуску
3. Фармакокінетика
4. Використання під час вагітності
5. Протипоказання до застосування
6. Побічна дія
7. Спосіб застосування та дози
8. Передозування
9. Взаємодії з іншими препаратами
10. Особливі вказівки при прийомі
11. Умови зберігання
12. Термін придатності
13. Належність до ATX-класифікації

Відео: мій синок.wmv

Показання до застосування

Довгострокова ферментозаместітельной терапія у пацієнтів з підтвердженим діагнозом мукополисахаридоза типу I (МПС-I, недостатність альфа-L-ідуронідази) для лікування НЕ неврологічних проявів цього захворювання.

Форма випуску

концентрат для приготування розчину для інфузій 100 ОД / мл-флакон (флакончик) 5 мл, пачка картонна 1.
концентрат для приготування розчину для інфузій 100 ОД / мл-флакон (флакончик) 5 мл, пачка картонна 10.
концентрат для приготування розчину для інфузій 100 ОД / мл-флакон (флакончик) 5 мл, пачка картонна 25.

Фармакокінетика

Визначення фармакокінетичних показників проводилося на 1-й, 12-й і 26-му тижні після щотижневого в / в введення ларонідази в дозі 100 ОД / кг при тривалості інфузії, що становить 240 хв.

З плином часу спостерігалося збільшення Сmах. У міру продовження лікування відбувалося зменшення Vss, мабуть, пов`язане з утворенням антитіл і / або зменшенням розмірів печінки. Фармакокінетичний профіль пацієнтів молодше 5 років відповідав профілю пацієнтів старшого віку з меншим ступенем тяжкості захворювання.

Ларонідаза є протеїном, тому очікується, що вона буде метаболічно розкладатися шляхом пептидного гідролізу. У зв`язку з цим не очікується, що порушення функції печінки вплине на фармакокінетику ларонідази в клінічно значущого ступеня. Виділення ларонідази нирками розглядається як малозначущий шлях виведення

Використання під час вагітності

Відсутні дані по використанню Альдуразіма у вагітних жінок. Дослідження у тварин не виявили прямих чи непрямих несприятливих впливів на вагітність, ембріональний / фетальний розвиток, пологи і постнатальний розвиток (див. "Фармакодинаміка"). Потенційний ризик для людини невідомий.

Альдуразим не слід застосовувати при вагітності без очевидної необхідності.

Ларонідаза може виділятися з материнським молоком. Так як немає доступних даних, що стосуються новонароджених, які отримують ларонідазу з молоком матері, рекомендується під час лікування Альдуразімом припинити годування груддю.

Протипоказання до застосування

Важкі реакції гіперчутливості (такі як анафілактичні реакції) на активну речовину або будь інгредієнт препарату.

Побічна дія

Найбільш серйозними побічними ефектами, встановленими в клінічних і постмаркетингових дослідженнях є анафілактичні і алергічні реакції.

У клінічних дослідженнях при застосуванні ларонідази найбільш часто відзначалися інфекції верхніх відділів дихальних шляхів, висип, реакції в місці введення препарату.

У клінічних дослідженнях також відзначалися реакції, в`язані з введенням препарату, серед яких найбільш часто відзначалися припливи, лихоманка, висип і головний біль, менш часто - кашель, бронхоспазм, задишка, кропив`янка, ангіоневротичний набряк, свербіж.

У постмаркетингових дослідженнях також повідомлялося про наступні побичних реакціях: лихоманка, нудота, блювота, біль у суглобах, діарея, тахікардія, біль у животі, підвищення артеріального тиску, зниження насичення киснем.

У більшості пацієнтів, які отримують терапію ларонідазой, зазначалося поява антитіл до ларонідазе. Клінічне значення даного ефекту не відомо.

У плацебо-контрольованих дослідженнях відзначалися такі ефекти: інфекції верхніх відділів дихальних шляхів, болі в грудях, гіперрефлексія, парестезія, шкірні висипання, абсцес, білірубінемія, гіпотензія, тромбоцитопенія, біль і реакції в місці введення препарату, ускладнення з боку вен, застійний набряк, помутніння рогівки.

Спосіб застосування та дози

Лікування Альдуразімом повинно проводитися під наглядом лікаря, який має досвід лікування пацієнтів з МПС-I або з іншими спадковими метаболічними захворюваннями. Введення Альдуразіма має проводитися у відповідній клінічній обстановці, при наявності оснащення, необхідного для надання екстреної медичної допомоги.

Рекомендований режим дозування Альдуразіма: щотижневе введення в дозі 100 ОД / кг у вигляді в / в інфузії. Початкова швидкість введення, що становить 2 ОД / кг / год, при гарній переносимості може поступово збільшуватися кожні 15 хв, максимально до 43 ЕД / кг / ч. Весь необхідний обсяг розчину повинен бути введений приблизно протягом 3-4 ч. Для отримання інформації про проведення премедикації дивись розділ "Особливості застосування", а для отримання додаткових інструкцій дивись розділ «Інструкція з використання і поводження з препаратом».

Безпека і ефективність Альдуразіма у пацієнтів старше 65 років не визначалися, в зв`язку з чим для пацієнтів цієї вікової групи не можуть бути надані рекомендації щодо режиму дозування.

Безпека і ефективність Альдуразіма у пацієнтів з нирковою та печінковою недостатністю не визначались, в зв`язку з чим не можуть бути надані рекомендації щодо режиму дозування у таких пацієнтів.

Передозування

Не повідомлялося про жоден випадок передозування.

Взаємодії з іншими препаратами

З даними лікарським препаратом досліджень взаємодії не проводилось. Виходячи з метаболізму ларонідази, вона є малоймовірним кандидатом для взаємодій, опосередковуваних через цитохром Р450.

Альдуразим не повинен вводитися одночасно з хлорохіном або прокаїном, тому що при цьому є потенційний ризик порушення внутрішньоклітинного поглинання ларонідази.

несумісність

У зв`язку з відсутністю досліджень по сумісності, цей препарат не повинен змішуватися з іншими ЛЗ.

Особливі вказівки при прийомі

У пацієнтів, які отримують лікування Альдуразімом, можуть розвинутися СИР, що визначаються як будь-який пов`язаний з інфузією небажана подія, що відбувається або під час інфузії або протягом дня проведення інфузії (див. «Побічні дії»). Деякі пов`язані з інфузією реакції можуть бути важкими.

Пацієнти, які отримують лікування Альдуразімом, повинні бути під постійним медичним наглядом і слід повідомляти про всі випадки виникнення СИР, відстрочених реакцій і можливих імунологічних реакцій. Слід регулярно визначати наявність антитіл і повідомляти про результати цих досліджень.

У пацієнтів з вказівками анамнезу на попередні важкі ураження верхніх дихальних шляхів спостерігалися важкі СИР, в зв`язку з чим слід особливо ретельно стежити за станом цих пацієнтів, а введення Альдуразіма таким пацієнтам повинно проводитися у відповідній клінічній обстановці, при наявності оснащення, необхідного для надання екстреної медичної допомоги.

За даними клінічного дослідження фази 3 майже у всіх пацієнтів відбувалося утворення антитіл класу IgG до ларонідазе, в основному протягом перших 3 міс з початку лікування. Пацієнти, у яких відбулося утворення антитіл або з`явилися симптоми СИР, лікування ларонідазой має проводитися з обережністю (див. «Протипоказання» і «Побічні дії»). У клінічному дослідженні фази 3 СИР зазвичай нівелювалися за допомогою зменшення швидкості інфузії та проведення пацієнтам премедикації антигістамінними засобами та / або антипіретиками (парацетамол або ібупрофен), що давало можливість пацієнту продовжувати лікування.

У зв`язку з малим досвідом відновлення лікування після тривалої перерви, в таких випадках слід дотримуватися обережності у зв`язку з підвищеним ризиком розвитку реакцій гіперчутливості.

При початку лікування Альдуразімом або при поновленні перерваного лікування рекомендується проведення премедикації (антигістамінними засобами та / або антипіретиками) приблизно за 60 хв до початку інфузії для зведення до мінімуму можливості виникнення СИР. При наявності клінічних показань може бути розглянуто питання про проведення медикаментозної премедикації з наступним вливанням Альдуразіма.

У разі розвитку легких або помірно виражених СИР слід розглянути питання про проведення лікування антигістамінними засобами та парацетамолом / ибупрофеном і / або зменшенні швидкості інфузії в 2 рази, в порівнянні зі швидкістю інфузії, при якій виникла ця реакція.

У разі розвитку одноразової важкої СИР інфузія повинна бути припинена до дозволу симптомів і має бути розглянуто питання про проведення лікування антигістамінними засобами та парацетамолом / ибупрофеном. Інфузія може бути відновлена з зменшенням швидкості введення до 1 / 2-1 / 4 від швидкості введення, при якій ця реакція виникла.

У разі розвитку повторної помірною СИР або проведення провокаційної проби після одноразової важкої СИР слід розглянути питання про проведення премедикації (антигістамінні засоби і парацетамол / ібупрофен або кортикостероїди), а швидкість інфузії повинна бути зменшена до 1 / 2-1 / 4 від швидкості інфузії, при якій виникла попередня реакція.

Як і при в / в введенні будь-якого іншого білкового препарату можливий розвиток важких реакцій гіперчутливості алергічного типу.

При появі цих реакцій рекомендується негайне припинення введення Альдуразіма і має бути розпочато відповідне лікування, при якому необхідно слідувати сучасним стандартам надання екстреної медичної допомоги.

Досліджень у пацієнтів з нирковою та печінковою недостатністю не проводилось.

Вплив на здатність керувати автомобілем і використання механізмів

Чи не проводилося досліджень з впливу на здатність керувати автомобілем і використання механізмів.

Інструкція з використання і поводження з препаратом

Кожен флакон Альдуразіма призначений тільки для одноразового використання. Для приготування інфузійного розчину концентрат повинен бути розлучений з дотриманням правил асептики інфузійних розчином натрію хлориду 9 мг / мл (0,9%). Введення розведеного розчину Альдуразіма рекомендується проводити через систему для в / в інфузій з вмонтованим в лінію фільтром з діаметром пір 0,2 мкм.

Інструкція з підготовки інфузії (необхідно дотримуватися правил асептики)

Визначити необхідне для розведення кількість флаконів, виходячи з індивідуального ваги пацієнта. Витягти необхідну кількість флаконів з холодильника приблизно за 20 хв до розведення, щоб вони могли нагрітися до кімнатної температури.

Перед розведенням візуально перевірити кожен флакон на наявність твердих частинок або зміна забарвлення розчину. Прозорий або злегка опалесцентний, безбарвний або блідо-жовтого кольору розчин не повинен містити видимих твердих частинок. Не застосовувати препарат флакони, що містять тверді частинки або мають змінену забарвлення розчину.

Визначити загальний обсяг інфузії на підставі індивідуального ваги пацієнтів, що становить або 100 мл (якщо вага пацієнта менше або дорівнює 20 кг) або 250 мл (якщо вага пацієнта більше 20 кг) інфузійного розчину натрію хлориду 9 мг / мл (0,9%).

Витягти з флакона і вилити у відходи обсяг натрію хлориду 9 мг / мл (0,9%), що дорівнює загальному обсягу Альдуразіма, який повинен бути доданий.

Витягти необхідні обсяги з флаконів Альдуразіма, об`єднуючи витягнуті обсяги.

Додати об`єднані обсяги Альдуразіма в інфузійний розчин натрію хлориду 9 мг / мл (0,9%).

Обережно перемішати інфузійний розчин.

Перед використанням візуально перевірити розчин на присутність твердих частинок. Повинні використовуватися тільки прозорі і безбарвні розчини, які містять видимих твердих частинок. Будь-яка кількість невикористаного препарату або витратні матеріали повинні знищуватися відповідно до встановлених для даної країни вимогами.

Умови зберігання

При температурі 2-8 ° C (у холодильнику).

Термін придатності

36 міс.

Належність до ATX-класифікації

A Травний тракт і обмін речовин

Відео: Допоможіть врятувати дитині життя!

A16 Інші препарати для лікування захворювань шлунково-кишкового тракту і порушення обміну речовин

A16A Інші препарати для лікування захворювань шлунково-кишкового тракту і порушення обміну речовин

Відео: Діткам з діагнозом МПС присвячується ..

A16AB Ферментні препарати

A16AB05 Ларонідаза

Увага, тільки СЬОГОДНІ!